基因编辑一般是指利用人工核酸酶在生物细胞自有双链DNA的特定位点制造断裂，通过细胞自身DNA损伤修复机制，在无外源模板或引入重组外源DNA模板的情况下，定点产生基因组变异。基因编辑技术的出现和发展，使人类认识和利用基因组的途径实现从“读取”到“改编”的突破，帮助人类不断推进对生命规律的理解，也前所未有扩展了包括对人自身在内多个物种遗传操作的能力。以新一代CRISPR/Cas9基因编辑技术的出现及快速发展为代表，生命科学继人类基因组计划完成后又一次迎来全球热潮。基因编辑技术使人类掌握了对生命体前所未有的改造力量，并且这种力量首次可能通过人类生殖系基因编辑作用于自身并遗传给后代，这其中希望与惊喜并存，挑战与陷阱同在。
基因组编辑等一些新兴技术有如下特点：1.有可能给人和社会带来巨大收益，同时也有可能带来巨大风险，威胁到人类未来世代的健康以及人类的生存；2.具有不确定性；3.会提出一些我们从来没有遇见过的新的伦理问题。对此，我们发展它们的政策和战略不能采取“技术先行”或“干了再说”的办法。反之，我们应该“伦理先行”。这要求我们在启动研发之前先要在对其伦理问题探讨的基础上，制订一套初步的、暂行的伦理规范和管理办法。
首先，我们应建立一个评价基因编辑用于人类生殖的伦理框架，构建评价科学家、医生、管理者在这方面的决策是非对错的道德标准。这个框架应由以下几个部分组成。1.基因编辑用于人类生殖的前提：必须先进行临床试验，在临床试验证明安全有效后，经主管部门组织专家委员会鉴定批准后，方可正式用于临床实践；在临床试验前，必须先进行临床前研究，尤其是动物研究，证明是安全而有效的；数据必须公开发表，让其他科学家重复检验；必须进行基础研究，改进基因编辑技术，消除或减少缺点（脱靶、引起突变、对其他基因的干扰等），增进功效。2.维护未来父母的利益。3.维护未来的人的利益。4.维护社会其他人的利益。5.维护整个社会的利益。6.维护人类的利益。
因此，在可遗传的基因组编辑进入临床试验前，我们应确保下列条件已经具备：对健康和社会的受益和风险要连续不断地进行重新评估；可遗传基因组编辑所要预防后代的疾病不存在合理的其他治疗办法；仅限于预防严重的疾病；仅限于编辑业已令人信服地证明引起疾病或对疾病有强烈的易感性的基因；仅限于将这些基因转变为在人群中正常存在的版本，且无证据有不良反应；可遗传基因组编辑程序的有关风险与潜在健康受益可信的前临床和临床数据已经获得；在临床试验期间要不断且严格地监管该程序对受试者的健康和安全的有效性；要有长期、多代随访的全面计划，同时尊重个人自主性；要保持最大限度的透明，同时要保护病人的隐私；公众要广泛而连续不断地参与；要有可靠的监管机制，以防止扩展到预防疾病以外的使用。
其次，为做好可遗传基因组编辑的治理安排，我们可以从以下几个方面入手。1.专业治理。相关学会应制订有关会员从事基因编辑的行动规范。2.机构治理。加强机构伦理委员会对基因编辑，尤其是生殖系基因组修饰临床试验方案的审查能力。3.监管治理。管理科技及其在人体应用的行政部门需要有相应的治理安排。4.法律治理。立法应介入可遗传基因组编辑技术的管理，设立专门委员会对现有的限制可遗传基因组编辑的法律法规进行审理，并就可遗传基因组编辑技术对人类基因池的影响进行沟通。5.国际治理。相关国际会议机制仍应继续。
最后，以下六个步骤可能有助于降低非法使用基因组编辑等新兴技术的可能性。1.监管：政府应与科学共同体和生命伦理学家合作，制订更明确的规则和条例，以管理可能容易被滥用的有前景的技术的使用。在对体细胞基因组编辑技术进行监管的过程中，应对办法之一是防范原则，即只要对健康、安全或环境有风险，即使证据是推测性的，即使监管成本很高也要进行监管。2.注册：建立专门用于涉及此类技术临床试验的国家登记注册机构，这将促进更大的透明度。3.监测：相关机构必须对所有基因编辑中心和体外受精诊所进行监测，以确定临床试验的进行情况。4.提供信息：有关机构可以发布每一种新兴技术的相关规则和规定，还可以就合适的知情同意程序和该领域的最新科学技术发展提供咨询意见。5.教育：在政府支持下，大学和研究机构应加强生命伦理学（包括临床伦理学、研究伦理学和公共卫生伦理学）以及科学／医学专业精神的教育和培训。6.消除歧视：应加大力度消除人们对残疾人的偏见。（蒋净柳/摘编）
（来源：《中国社会科学报》2020年1月14日）
原标题：发出人类基因组编辑伦理治理的中国声音